七款治疗重症肌无力靶向创新药已获批上市，多个纳入医保
七款治疗重症肌无力靶向创新药已获批上市，多个纳入医保6月15日是第13个“重症肌无力关爱日”，6月13至14日，由北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心主办的第七届重症肌无力大会在京召开。会上发布了《2026中国重症肌无力患者健康报告》，报告指出，目前重症肌无力患者仍以传统药物治疗为主，新型靶向药物使用率虽有所提升，但整体占比依旧偏低。
报告数据显示：国内重症肌无力患者男女比例为1:2，平均确诊年龄33.1岁；61%的患者曾遭遇误诊，67.6%的患者存在不同程度焦虑、抑郁情绪，其中30.5%为中重度焦虑抑郁。
报告同时指出，目前患者仍以传统药物治疗为主，新型靶向药物使用率虽有所提升，但整体占比依旧偏低。可喜的是，本次调研中，患者生存质量与日常活动能力相关指标创下历次调查最优成绩，是自2014年爱力关爱中心连续发布调研以来最好情况。
复旦大学附属华山医院副院长赵重波表示，靶向治疗技术飞速发展，可快速控制病症，CAR-T疗法更是在难治型患者治疗中，展现出巨大潜力。临床治疗需坚持个体化方案，同时可借助人工智能实现精细化病情管理。他还提出，除先进医疗技术外，人文关怀也是诊疗过程中不可或缺的部分。
清华大学药学院研究员杨悦透露，目前国内已有7款靶向创新药获批上市，多款药物纳入医保目录。截至2025年底，国家医保目录内罕见病药品数量已达136种。她也坦言，年治疗费用较高的高价罕见病药品，基本医保准入落地仍面临诸多挑战。未来寄希望于多层次医疗保障体系的建立、结合企业公益让利，切实减轻患者用药负担。
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